La Commissione europea ha dato il via libera allimmunoterapia Car-T, autorizzando due ‘super farmaci’ per il trattamento di tumori del sangue .

Uno dei due medicinali è tisagenlecleucel (nome commerciale Kymriah) che viene approvato con due indicazioni: per il trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva; per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) recidivante o refrattario, dopo due o più linee di terapia sistemica.

Sviluppato in collaborazione con l’università della Pennsylvania, tisagenlecleucel è un trattamento rivoluzionario che utilizza i linfociti T del paziente per combattere il cancro.

Il farmaco costituisce una terapia salvavita per i giovani pazienti con Lla che non sono stati trattati con successo con le terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche.

La Lla a cellule B e il Dlbcl sono neoplasie aggressive. In Europa la Lla rappresenta l’80% circa dei casi di leucemia tra i bambini. Il Dlbcl, il sottotipo di linfoma non Hodgkin più diffuso, rappresenta fino al 40% di tutti i casi a livello globale.

Il nuovo trattamento si somministra per infusione; è un medicinale ‘vivo’, prodotto individualmente per ciascun paziente riprogrammando le cellule del suo stesso sistema immunitario. 

Il via libera Ue si basa sulla revisione degli studi clinici condotti su pazienti di 8 Paesi europei. Trial nei quali tisagenlecleucel ha dimostrato “tassi di risposta robusti e continuativi e un profilo di sicurezza coerente in due popolazioni di pazienti difficili da trattare”.

Le tempistiche per la disponibilità di tisagenlecleucel in ogni Paese dipenderanno da molteplici fattori.

L’altra Car-T che sbarca in Ue è axicabtagene ciloleucel (nome commerciale Yescarta) dell’americana Kite (gruppo Gilead) per due forme aggressive di linfoma non Hodgkin.

Gilead annuncia di aver ricevuto dalla Commissione europea l’autorizzazione all’immissione in commercio per il ‘super farmaco’ come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl) – entrambi recidivanti o refrattari – dopo due o più linee di terapia sistemica.

L’autorizzazione – spiega Gilead – è valida nei 28 Paesi dell’Unione europea, più Norvegia, Islanda e Liechtenstein. Axicabtagene ciloleucel è una terapia con recettore antigenico chimerico delle cellule T (Car-T) che utilizza il sistema immunitario del paziente per combattere alcuni tipi di tumori ematologici.

Molti pazienti con queste forme aggressive di linfoma non Hodgkin non rispondono alle terapie attualmente disponibili, o le hanno fallite e hanno pertanto una prognosi molto sfavorevole. Axicabtagene ciloleucel rappresenta per loro una nuova opzione terapeutica che ha dato risultati eccellenti come dimostrato dai dati che hanno portato all’autorizzazione europea del farmaco.

Le attuali Car-T, come hanno ricordato anche le due società, possono causare effetti indesiderati gravi o potenzialmente letali, come sindrome da rilascio di citochine (Crs) o tossicità neurologiche.