Stop a trasfusioni con la nuova terapia genica per beta talassemia

Un team internazionale di ricercatori ha annunciato la sicurezza e l’efficacia della terapia genica sperimentale per i pazienti con una forma grave di beta talassemia, una malattia genetica che impedisce la produzione di un componente chiave dell’emoglobina.

Guidato dal direttore dello studio Philippe Leboulch del Brigham and Women’s Hospital e dell’Harvard Medical School, il team di ricerca riferisce che un unico trattamento con la terapia genica sperimentale LentiGlobin BB305 ha ridotto o eliminato la necessità di trasfusioni di sangue in 22 pazienti con grave beta talassemia. I risultati sono pubblicati sul ‘New England Journal of Medicine’.

Dall’infanzia in poi, le persone con le forme più gravi di beta talassemia richiedono trasfusioni di sangue mensili per ricostituire le scorte di globuli rossi e rimuovere il ferro in eccesso.

Nel nuovo studio, il gruppo di ricerca si è alleato con un team americano e con ricercatori australiani e tailandesi per condividere i risultati dei rispettivi trial clinici di fase II.

In totale gli scienziati hanno trattato 22 pazienti in sei diversi centri del mondo. Fra i nove con la forma più severa di malattia il trattamento ha ridotto la necessità di trasfusioni del 73%. Tre di questi nove hanno poi interrotto le trasfusioni, mentre 12 dei 13 pazienti con una forma leggermente meno grave non hanno più avuto bisogno di trasfusioni dopo la terapia genica. Il team non riferisce problemi di sicurezza legati al trattamento.

“Quando hai un singolo paziente aneddotico, non sai se il suo risultato sarà confermato. Qui, con trial multicentrico su un più grande numero di pazienti, possiamo misurare la grandezza dell’effetto terapeutico – commenta Leboulch – Inoltre c’è spazio per un miglioramento” anche contro le “forme più gravi della malattia”, grazie ai cambiamenti di protocollo introdotti “nel trial di fase III”. 

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